Questa mattina, al Centro Emofilia del Policlinico di Milano, la prima terapia genica approvata per l’emofilia B (etranacogene dezaparvovec) è stata somministrata ad un paziente italiano. La terapia, con una unica infusione endovena, permette al fegato di produrre il fattore della coagulazione carente nella malattia liberando dai trattamenti ripetuti e da necessità di trasfusioni.
“È un passo importante nella gestione dell’emofilia B”, commenta Flora Peyvandi, direttrice della struttura complessa di Medicina Interna – Emostasi e Trombosi del Policlinico.
La terapia genica per l’emofilia B ‘etranacogene dezaparvovec’ è
stata da poco autorizzata dall’Agenzia Italiana del Farmaco ed è
quindi erogabile attraverso il Servizio sanitario nazionale.
Sfrutta un virus reso innocuo, per portare all’interno delle cellule del fegato il gene responsabile della produzione del fattore della coagulazione IX.
È “un momento importante per la comunità dell’emofilia – ha dichiarato Cristina Cassone, presidente della Federazione delle Associazioni Emofilici – Grazie alla disponibilità di questa nuova opzione terapeutica, una singola infusione può
cambiare la prospettiva di chi oggi convive con l’emofilia B, riducendo il peso della terapia e assicurando una maggiore serenità alle persone e alle loro famiglie”.
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