Campi Flegrei, Il Tigem rientra nei laboratori dopo le verifiche post terremoto

«La ripresa delle attività scientifiche del Tigem è importante non solo per il nostro Istituto, ma per tutta la comunità che lavora sulle malattie genetiche rare. Tornare progressivamente nei laboratori significa proseguire programmi e collaborazioni costruiti negli anni e preservare un luogo in cui ricerca, innovazione e formazione si alimentano reciprocamente. In queste settimane abbiamo visto una straordinaria capacità di collaborazione e senso di responsabilità da parte di tutta la comunità del Tigem: è grazie a questa forza collettiva che oggi possiamo guardare con fiducia alla piena ripresa delle attività», dichiara Alberto Auricchio, direttore scientifico del Tigem.

«La storia del Tigem dimostra come la generosità dei donatori e la qualità della ricerca italiana possano dare vita a un centro di eccellenza riconosciuto nel mondo. La ripresa delle attività è un segnale di fiducia e continuità per la ricerca sulle malattie genetiche rare e per le persone che attendono nuove risposte dalla scienza. Desidero rivolgere un sincero ringraziamento all’Università Federico II, al CEINGE e all’Università Vanvitelli per la disponibilità e lo spirito di collaborazione dimostrati in queste settimane».

Fondazione Telethon ETS è una delle principali charity biomediche italiane, nata nel 1990 su iniziativa di un gruppo di pazienti affetti da distrofia muscolare. La sua missione è raggiungere la cura delle malattie genetiche rare attraverso la ricerca scientifica di eccellenza, selezionata secondo le migliori pratiche condivise a livello internazionale. Attraverso una modalità unica nel panorama italiano, segue l’intera “filiera della ricerca” occupandosi della raccolta fondi, della selezione e del finanziamento dei progetti e dell’attività di ricerca stessa svolta nei propri centri e nei laboratori. Fondazione Telethon sviluppa inoltre collaborazioni con istituzioni sanitarie pubbliche e industrie farmaceutiche per tradurre i risultati della ricerca in terapie accessibili ai pazienti. Dalla sua nascita, ha investito 790 milioni di euro in ricerca, ha finanziato 3.186 progetti con 1.958 ricercatori coinvolti e 676 malattie studiate.

Ad oggi, grazie a Fondazione Telethon che è responsabile della sua produzione e distribuzione, è disponibile nell’Unione Europea la prima terapia genica con cellule staminali destinata al trattamento dell’ADA-SCID, una grave immunodeficienza che compromette le difese dell’organismo fin dalla nascita. Un’altra terapia genica disponibile, frutto della ricerca di Fondazione Telethon e della collaborazione con l’industria farmaceutica, è quella per la leucodistrofia metacromatica, una grave malattia neurodegenerativa di origine genetica. La terapia genica per un’altra immunodeficienza, la sindrome di Wiskott-Aldrich, anch’essa frutto della ricerca della Fondazione, ha recentemente ottenuto l’autorizzazione alla commercializzazione negli Stati Uniti e nell’Unione Europea dalle rispettive autorità regolatorie.

Altre malattie su cui la terapia genica, sviluppata dai ricercatori della Fondazione, è in corso di valutazione nei pazienti sono la beta-talassemia, la mucopolisaccaridosi di tipo 6 e di tipo 1, la sindrome di Usher 1B. Inoltre, all’interno degli Istituti di Fondazione Telethon si sta studiando o sviluppando una strategia terapeutica mirata per altre malattie genetiche. Parallelamente, in tutti i laboratori finanziati dalla Fondazione continua lo studio dei meccanismi di base e dei potenziali approcci terapeutici per le malattie ancora senza risposta.