Alzheimer, dall’Agenzia del farmaco spiraglio sull’ok in Italia alle cure per gli stadi iniziali della malattia

L’ultima parola non era stata ancora detta: dopo l’alt intimato a marzo dalla Commissione scientifica ed economica (Cse) dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa), sull’autorizzazione dei due nuovi anticorpi monoclonali donanemab e lecanemab – già vistati dalle agenzie regolatorie Fda (Usa) ed Ema (Unione europea) per la terapia della malattia di Alzheimer precoce o negli stadi iniziali – il Consiglio di amministrazione dell’Agenzia italiana del farmaco ha deciso di mantenere aperto il dossier. Lo ha fatto chiamando da una lato le società scientifiche dei neurologi, dall’altro le associazioni dei pazienti. E in quest’ultimo caso – come rimarcano dalla stessa Agenzia – “si tratta della prima volta, dall’insediamento del Cda post-riforma dell’Aifa, che vengono convocate in audizione le associazioni dei pazienti, una facoltà prevista espressamente anche dal Regolamento sull’organizzazione e il funzionamento del CdA”. Un’iniziativa che “si inserisce nel più ampio quadro delle politiche di partecipazione e ascolto attivo degli stakeholder che Aifa sta promuovendo, con l’obiettivo di valorizzarne il contributo al miglioramento dell’assistenza farmaceutica”, rimarcano ancora dall’organismo guidato da Robert Nisticò.

I numeri in campo

La partita – in termini di salute, di costi sociosanitari e di sostenibilità per il Servizio sanitario nazionale – è di quelle da far tremare i polsi e più che “giustifica” il maggior coinvolgimento possibile di esperti e pazienti: l’Italia registra 1,2 milioni di persone con demenza – per circa 4 milioni di caregiver – di cui 700mila con Alzheimer mentre sono circa 800-900mila gli individui con deterioramento cognitivo lieve e di questi circa il 40% svilupperà la malattia. Intervenire precocemente è una delle principali sfide da cogliere. Il nodo da sciogliere è “come”: tenendo conto della platea degli eleggibili – al netto dei necessari criteri di sicurezza e gestione ottimale del paziente in presenza di rilevanti effetti collaterali – della qualità organizzativa dei centri che fanno capo alla rete dei cosiddetti Cdcd e dei costi ancora stellari che ogni somministrazione comporta. Con ogni probabilità, l’apertura alla rimborsabilità dei farmaci da parte del Servizio sanitario nazionale passerà per la definizione di una platea di pazienti, almeno inizialmente, molto ristretta.

La voce degli esperti

Intanto, i neurologi plaudono all’iniziativa. A parlare per tutti è Mauro Zappia, presidente della Società italiana di neurologia (Sin) che insieme ai colleghi Pasquale Palumbo (Società delle Scienze neurologiche ospedaliere-Sno) e Marco Bozzali (Società italiana di Neurologia delle demenze -Sindem), ha portato da Aifa in audizione “la voce dell’intera comunità neurologica italiana nel confronto istituzionale su uno dei temi più rilevanti dell’attuale panorama terapeutico”, cioè la valutazione dei farmaci anti-amiloide per le fasi iniziali dell’Alzheimer. Per gli esperti, l’apertura al dialogo da parte di Aifa – “anche alla luce dell’evoluzione delle evidenze scientifiche e del confronto con la comunità clinica e le associazioni dei pazienti, rappresenta un segnale rilevante in un settore caratterizzato da elevata complessità e innovazione terapeutica”. «Le terapie per l’Alzheimer aprono prospettive nuove e richiedono un approccio rigoroso nella valutazione del loro impatto clinico – dichiara il presidente Sin Mario Zappia -. È quindi positivo che il processo decisionale mantenga un carattere dinamico e basato sull’analisi di tutti i dati disponibili».

Quattro pilastri

Le società scientifiche individuano quattro pilastri fondamentali su cui deve fondarsi l’introduzione di queste terapie con una rimborsabilità controllata, garantendo la sostenibilità economica per la sanità pubblica: la valutazione rigorosa del profilo beneficio-rischio; criteri stringenti di eleggibilità per i pazienti; erogazione in centri altamente qualificati e monitoraggio periodico; sostenibilità e appropriatezza d’uso.