Sono sempre stata una ribelle. Lo dice con una semplicità disarmante Jennifer Doudna, biochimica all’Università di Berkeley, Premio Nobel per la Chimica 2020 e cofondatrice dell’Innovative Genomics Institute (Igi). È stata tra i protagonisti della prima edizione del Woma Forum, Inspiring the World of pharma, svoltosi il 25 e 26 giugno all’Allianz MiCo di Milano, nuovo appuntamento internazionale annuale di riferimento per l’ecosistema della salute e delle Life Science promosso da BioPharma Network e 24OreSalute. Nata alle Hawaii, cresciuta leggendo La doppia elica di Watson regalatole da suo padre, ha scelto di occuparsi dell’Rna quando tutto il mondo scientifico guardava al Dna, e da quella scelta periferica è nata la rivoluzione Crispr, la forbice molecolare che può rimuovere o sostituire porzioni di Dna. Oggi questa tecnologia non serve solo a correggere geni malati: punta a riscrivere il metabolismo dei bovini per ridurre le emissioni di metano. Una seconda vita inaspettata, che dice molto su come funziona davvero la scienza.
Il primo farmaco Crispr approvato dalla Fda è arrivato in meno di 12 anni dalla scoperta. Si aspettava una simile velocità?
No, sono sinceramente sorpresa. È straordinario: il farmaco approvato usa esattamente la stessa proteina enzimatica su cui io ed Emmanuelle Charpentier stavamo lavorando anni fa. Un esempio perfetto di come la scienza più fondamentale possa trasformarsi in qualcosa di applicato quando c’è l’intuizione giusta e la determinazione per svilupparla. Ovviamente non è bastata la scienza: ci sono voluti accademici, aziende, investitori, pazienti disposti a partecipare ai trial clinici, medici coraggiosi e regolatori aperti. Tutti insieme. Questo mi rende molto ottimista sul futuro. Detto ciò, la terapia è ancora costosa e richiede di estrarre cellule dal paziente, modificarle in laboratorio e reinfonderle. Non è semplice né accessibile a tutti.
Il passo successivo è la terapia in vivo, modificare il Dna direttamente dentro il corpo. Quanto siamo lontani?
L’Igi ha già generato 31 aziende per un valore di circa 9 miliardi di dollari. Alcune, come Azalea o Scribe Therapeutics, stanno lavorando esattamente su questo: cellule antitumorali che si formano nel paziente da una singola infusione, o terapie per le malattie cardiovascolari. La capacità di somministrare Crispr in vivo è assolutamente la chiave per espandere il suo uso ben oltre le malattie rare. Esistono già terapie che modificano le cellule del fegato tramite iniezione, perché il fegato è naturalmente raggiungibile dal circolo. Nei prossimi anni vedremo progressi reali anche in campo neurologico – Parkinson, Alzheimer – anche se raggiungere il cervello resta una sfida enorme. Parliamo di alcuni anni, forse non moltissimi.
