Un paziente con glaucoma entra in una clinica, riceve un’iniezione nell’occhio e inizia a prendere un antibiotico. Non sappiamo il suo nome. Sappiamo che ha accettato di essere il primo essere umano nella storia a ricevere una terapia progettata per far tornare giovani le proprie cellule e che da questo momento porta nel proprio occhio tre geni capaci, almeno nei topi e nelle scimmie, di invertire l’invecchiamento cellulare. Niente di straordinario, in apparenza. Tutto di straordinario, nella sostanza.
Anche se si tratta di una sperimentazione clinica di Fase 1- registrata presso i National Institutes of Health (Nih) americani, con un protocollo preciso e obiettivi misurabili- quello che si sta testando tocca uno dei sogni più antichi della medicina: far tornare giovani le cellule vecchie.
La società biotecnologica Life Biosciences, con sede a Boston, ha trattato il primo partecipante di uno studio clinico che utilizza una terapia genica – denominata ER-100 – per tentare di invertire il danno al nervo ottico causato dal glaucoma. Il meccanismo si basa sull’attivazione di tre geni che sembrano essere in grado di «riprogrammare parzialmente» le cellule invecchiate, riportandole a comportarsi come se fossero più giovani.
Un’idea nata su Nature nel 2020
La storia di ER-100 inizia in un laboratorio della Harvard Medical School. Nel 2020, il gruppo del professor David Sinclair – cofondatore della stessa Life Biosciences – pubblicò sulla rivista Nature uno studio che fece scalpore: attivando solo tre dei quattro cosiddetti «fattori di Yamanaka» (Oct4, Sox2 e Klf4) nei topi con nervi ottici danneggiati, i ricercatori riuscirono a promuovere la rigenerazione neuronale e a invertire la perdita della vista. Lo studio finì sulla copertina di Nature e accese l’interesse mondiale per la riprogrammazione epigenetica parziale come base per nuove terapie geniche.
Da quella pubblicazione, Life Biosciences ha lavorato per anni a tradurre quei risultati in un farmaco somministrabile agli esseri umani. Nel 2024, l’azienda presentò nuovi dati al congresso annuale dell’American Association of Ophthalmology a Chicago, confermando i risultati in primati non umani e approfondendo le conoscenze sul dosaggio e sui tempi del trattamento. Il 28 gennaio 2026, la Fda ha autorizzato l’avvio della sperimentazione clinica, sgomberando il campo all’unica terapia di ringiovanimento cellulare tramite riprogrammazione epigenetica ad aver mai raggiunto l’uomo.
