Un riconoscimento che premia trent’anni di ricerca e consacra la scuola milanese della terapia genica a livello mondiale. Luigi Naldini, direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia genica (SR-Tiget) e professore ordinario all’Università Vita-Salute San Raffaele, è stato eletto membro internazionale della National Academy of Medicine (Nam) degli Stati Uniti, tra le più autorevoli istituzioni al mondo nel campo della salute e delle scienze biomediche.
L’Accademia ha motivato la nomina con il contributo pionieristico di Naldini allo sviluppo e alla traslazione clinica dei vettori lentivirali per il trasferimento genico, una tecnologia che ha reso possibili terapie sicure ed efficaci per migliaia di persone con gravi malattie genetiche ereditarie e tumori.
Il traguardo della Wiskott-Aldrich
L’elezione arriva a meno di un anno da un risultato storico per la comunità scientifica che Naldini ha contribuito a costruire. Nel dicembre 2025 la Food and Drug Administration ha approvato negli Stati Uniti una terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich, rara malattia del sistema immunitario. Il trattamento si basa sulla piattaforma lentivirale sviluppata al SR-Tiget e ha seguito un percorso di sviluppo e autorizzazione guidato da Fondazione Telethon, che è così diventata il primo ente non profit al mondo a portare una terapia genica dalla ricerca all’approvazione negli Usa.
Un centro di riferimento mondiale
Sotto la guida di Naldini, SR-Tiget è diventato uno dei principali centri internazionali per la ricerca in terapia genica e cellulare, integrando ricerca di base, ricerca clinica e sviluppo terapeutico in un unico ecosistema traslazionale. In trent’anni i vettori lentivirali si sono affermati come uno degli strumenti più utilizzati nella ricerca biomedica, con applicazioni che vanno dalla terapia genica ex vivo e in vivo all’immunoterapia oncologica, fino alla produzione di vaccini. I numeri danno la misura dell’impatto: 7 delle 18 terapie geniche approvate nell’Unione europea e 12 delle 32 approvate negli Stati Uniti si basano su vettori lentivirali.
Tra i risultati dell’Istituto figura anche la terapia genica per la leucodistrofia metacromatica, poi concessa in licenza a Orchard Therapeutics. Al SR-Tiget è nata inoltre la prima terapia genica ex vivo con cellule staminali approvata in Europa, nel 2016, per l’Ada-Scid: Fondazione Telethon continua a garantirne la disponibilità ai pazienti europei.
