A maggio, aveva fatto il giro del mondo la notizia della lunghissima standing ovation che aveva accolto i risultati dello studio di fase 3 RASolute 302 al congresso americano di oncologia (Asco). E adesso, a tempi di record, arriva l’Ok della Food and Drug Administration (Fda) americana per il daraxonrasib (Revolution Medicines Inc.), il “farmaco che allunga la vita dei pazienti con tumori del pancreas”, come titolano diversi quotidiani stelle e strisce.
Daraxonrasib, della classe degli inibitori RAS GTPasi è la prima terapia mirata contro uno dei meccanismi molecolari chiave del carcinoma del pancreas: “spegne” l’oncogene RAS, per anni considerato un bersaglio “non farmacologico”. L’Fda ne ha autorizzato l’impiego per il trattamento di pazienti adulti con adenocarcinoma del pancreas metastatico, che abbiano già ricevuto almeno un ciclo di chemioterapia e che non siano candidabili a ricevere una polichemioterapia sistemica.
Lo studio regolatorio presentato all’Asco 2026
Le performance di questa molecola sono state valutate nello studio RASolute 302 (randomizzato, multicentrico, in aperto) condotto su 500 pazienti, metà dei quali tratti con daraxonrasib e l’altra metà con un trattamento chemioterapico standard scelto dagli oncologi curanti. Gli endpoint dello studio erano la sopravvivenza globale (Os) e la sopravvivenza libera da progressione di malattia (Pfs), valutati sia nei soggetti con mutazione Ras, che nella popolazione generale. Come misura di valutazione aggiuntiva è stato calcolato l’Orr (Objective Response Rate, Tasso di Risposta Obiettiva) cioè la percentuale di pazienti il cui tumore si riduce o scompare del tutto dopo un trattamento medico.
Performance da standing ovation
I risultati dello studio hanno evidenziato la presenza di un miglioramento statisticamente significativo nei soggetti trattati con daraxonrasib. In particolare, la sopravvivenza mediana nella popolazione generale è stata di 13,2 mesi, contro i 6,7 mesi dei pazienti assegnati al gruppo chemioterapia standard (pari a un aumento di sopravvivenza del 60%), la Pfs è stata di 7,2 nel braccio sperimentale contro 3,6 mesi del gruppo chemioterapia (aumento del 51%); è stato inoltre rilevato un Orr del 30% nel gruppo trattato con daraxonrasib, contro l’11% del braccio di controllo. Gli effetti indesiderati di questo farmaco sono a carico di cute e mucose (stomatite, disturbi orali); più rari quelli gastro-intestinali (diarrea e perforazione) e polmonari (malattia interstiziale polmonare/polmonite).
Mai nessun farmaco finora aveva raggiunto questi traguardi. È il motivo per cui i risultati del RASolute 302, presentati a fine maggio al congresso dell’Asco a Chicago e pubblicati in contemporanea sul New England Journal of Medicine, sono stati accolti da una standing ovation e hanno convinto l’Fda a dare l’OK in tempi così brevi.
Una nuova opportunità per i pazienti con un tumore difficile
Il farmaco si somministra per bocca (una compressa da 300 mg al giorno), fino a progressione di malattia o all’eventuale comparsa di effetti indesiderati importanti.
