Fibrosi cistica: esteso a tutti pazienti l’accesso gratuito ai nuovi farmaci

Arriva dall’Agenzia italiana del farmaco la notizia tanto attesa da tutti i pazienti di fibrosi cistica (non solo quelli con mutazione DeltaF508) che potranno beneficiare gratuitamente del farmaco Kaftrio in associazione con Kalydeco per tutte le nuove indicazioni autorizzate dall’Agenzia europea dei medicinali.

“Questo risultato – spiega Aifa – è il frutto di una serrata trattativa condotta dalla Commissione scientifica ed economica con l’azienda farmaceutica titolare del medicinale, Vertex Pharmaceuticals, che si è conclusa con un importante sconto (confidenziale) ottenuto dall’Agenzia sul prezzo proposto dall’azienda all’inizio della negoziazione nel luglio 2025”.

Circa 5mila pazienti in tutta Italia

Il farmaco era già rimborsato in Italia per i pazienti a partire dai 2 anni di età con le mutazioni più comuni, che interessano circa l’80% dei malati (oltre 3.000 in Italia, secondo le stime). Con l’estensione alle mutazioni più rare, la platea dei pazienti che accederanno al trattamento a carico del Servizio sanitario nazionale ricomprenderà anche la quasi totalità dei malati non ancora inclusi nella rimborsabilità (circa 1.600), che fino ad oggi non avevano valide alternative di cura.

“C’era molta attesa da parte dei pazienti – afferma il presidente dell’Aifa, Robert Nisticò – e siamo lieti che l’impegno dell’Agenzia nel confronto con l’azienda abbia consentito di concludere positivamente l’iter di negoziazione, essendo nostra priorità mettere a disposizione dei cittadini i medicinali essenziali. Chiaramente è responsabilità dell’Aifa far sì che i costi di queste nuove terapie siano sostenibili per il Servizio Sanitario Nazionale. Per questo è fondamentale valutare l’innovazione in funzione del suo reale valore aggiunto per i pazienti e in un’ottica di investimento per il sistema sanitario nel suo complesso”.

Cos’è la fibrosi cistica

La fibrosi cistica è una malattia genetica rara e progressiva che colpisce soprattutto l’apparato respiratorio e quello digerente. É dovuta a un gene mutato, chiamato gene CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator), che determina la produzione di muco eccessivamente denso. Questo muco chiude i bronchi, portando a infezioni respiratorie ripetute, e ostruisce il pancreas impedendo la corretta digestione e assimilazione del cibo. I farmaci modulatori della proteina CFTR, come Kaftrio e Kalydeco, agiscono sulla funzionalità respiratoria, migliorando significativamente la qualità di vita dei pazienti.