Il riconoscimento dell’innovatività dei farmaci rappresenta uno degli strumenti centrali attraverso cui l’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) orienta l’accesso precoce alle terapie, promuove il valore clinico e governa l’allocazione delle risorse pubbliche. Con la Determinazione n. 519 del 31 marzo 2017, l’Agenzia ha definito un modello di valutazione multidimensionale fondato su tre criteri cardine: bisogno terapeutico, valore terapeutico aggiunto e qualità delle prove.
Nel periodo 2017-2024, Aifa ha valutato oltre 160 indicazioni terapeutiche onco-ematologiche, riconoscendo l’innovatività piena nel 36% dei casi. L’analisi retrospettiva di queste decisioni evidenzia come il valore terapeutico aggiunto abbia rappresentato il principale determinante dell’esito valutativo, più ancora del bisogno terapeutico considerato isolatamente.
Valutazione dell’innovatività e nuovi criteri
In questo contesto, l’evoluzione recente dell’assetto istituzionale Aifa – con l’istituzione di una (unica) Commissione Scientifica ed Economica (Cse) e la pubblicazione di criteri aggiornati per il riconoscimento dell’innovatività – assieme all’implementazione dell’HTA Regulation a livello europeo, offrono l’opportunità di una riflessione critica e prospettica. In particolare, sui parametri utilizzati per definire il “vantaggio terapeutico aggiunto” in relazione agli endpoint non basati sulla sopravvivenza globale (Overall Survival, OS) nel trattamento delle neoplasie in fase iniziale.
Per analizzare tale ambito è stato costituito un Gruppo di lavoro multidisciplinare – comprendente esperti di clinica oncologica, metodologia della ricerca, procedure regolatorie ed economia sanitaria – al quale hanno partecipato, oltre gli Autori, anche Francesco De Lorenzo, Maria Carmela Piccirillo ed Entela Xoxi, nel contesto del Progetto “Oncology Early Asset Percorso di Consensus con metodologia NGT (Nominal Group Technique)”, con il contributo non condizionante di Astrazeneca.
Le proposte
Integrando le diverse prospettive disciplinari, il Gruppo di lavoro multidisciplinare ha raggiunto un consenso condiviso sui seguenti elementi di sintesi:
