L’Italia è il primo paese in Europa a garantire, attraverso il Servizio sanitario nazionale, l’accesso in prima linea a una nuova combinazione terapeutica per i pazienti con tumore del colon-retto metastatico con mutazione di BRAF, una delle forme più gravi e infauste della malattia. L’approvazione da parte dell’Aifa è stata comunicata in occasione del congresso Goim (Gruppo Oncologico Italia Meridionale), in corso a Bari.
La scelta dell’Aifa di accorciare i tempi di approvazione
La combinazione di due farmaci a bersaglio molecolare, encorafenib e cetuximab, associati alla chemioterapia tradizionale, è passata dall’essere “ultima spiaggia” a terapia di prima scelta. A beneficiarne in Italia saranno all’incirca 800 persone ogni anno, cioè l’8-10% dei pazienti con malattia metastatica portatori della mutazione BRAF, nell’ambito di un tumore che in Italia registra circa 48mila nuove diagnosi ogni anno. Mentre l’Europa è in attesa del via libera formale dell’Ema, su impulso del Goim, l’Agenzia italiana del farmaco ha accorciato i tempi attivando un percorso anticipato di accesso alla terapia attraverso la procedura prevista dalla legge 648/96. Questo strumento permette di rendere disponibili farmaci innovativi prima della conclusione dell’iter burocratico europeo quando esiste un bisogno clinico urgente e prove scientifiche schiaccianti.
“La decisione dell’Aifa si basa sui dati dello studio randomizzato di fase III Breakwater – spiega Fortunato Ciardiello, tra gli autori dello studio oltre che professore di oncologia medica presso l’Università degli studi della Campania Luigi Vanvitelli di Napoli – e rappresenta un punto di svolta per una popolazione di pazienti che, fino a pochi anni fa, aveva opzioni terapeutiche molto limitate e una progressione di malattia estremamente rapida”.
I risultati dello studio pubblicato sul New England Journal of Medicine
I risultati, oggetto di una pubblicazione sul New England Journal of Medicine, hanno dimostrato che con la nuova combinazione raddoppia la sopravvivenza globale dei pazienti, che passa così da una mediana di circa 15–16 mesi a oltre 30. “Questo trattamento rappresenta un punto di svolta per una popolazione di pazienti che, fino a pochi anni fa, aveva opzioni terapeutiche molto limitate e una progressione di malattia estremamente rapida – sottolinea Ciardiello –. Storicamente circa la metà di questi pazienti non arrivavano nemmeno a ricevere una seconda linea di trattamento. L’utilizzo della terapia a bersaglio molecolare solo nelle fasi avanzate non consentiva di recuperare il vantaggio clinico osservato negli studi. Mentre l’introduzione precoce della terapia a bersaglio molecolare, in associazione alla chemioterapia, cambia radicalmente la storia clinica della malattia, rendendola più controllabile e raddoppiando l’aspettativa di vita”.
Possibile evitare i ritardi con le evidenze scientifiche
Negli Stati Uniti, sulla base dei risultati dello studio BREAKWATER, questo approccio è già entrato nel corso dello scorso anno nella pratica clinica come nuovo riferimento terapeutico. “Come Gruppo Oncologico dell’Italia Meridionale abbiamo contribuito affinché l’Italia accelerasse l’accesso tempestivo a questa opportunità terapeutica – conclude Roberto Bordonaro, presidente GOIM e direttore del Dipartimento Oncologico e della Struttura Complessa di Oncologia Medica dell’Ospedale Garibaldi di Catania –. La procedura prevista dalla legge 648/96 dimostra che il Servizio sanitario nazionale dispone di strumenti in grado di mettere a disposizione terapie innovative quando esistono evidenze scientifiche robuste e un bisogno clinico elevato, evitando ritardi che, in una fase di malattia così avanzata, possono incidere in modo diretto sulla sopravvivenza.
